Alzheimer-kór: Az úttörő terv célja a kiváltó ok megcélzása
Jelenleg nincs olyan kezelés, amely gyógyítja vagy lassítja az Alzheimer-kórt. Most, hogy a tudósok nemrégiben egyetértettek abban, hogy az ok valószínűleg az oligomer fehérje mérgező csomóiban rejlik, kialakult egy stratégia az őket célzó gyógyszerek létrehozására.
Ez a terv az Egyesült Királyság Cambridge-i Egyeteme és a svéd Lund Egyetem közös munkájának eredménye.
Hamarosan megjelenik egy tanulmány a tanulmányról A Nemzeti Tudományos Akadémia közleményei.
Klinikai vizsgálatok százai értékelték az Alzheimer-kór kezelésére szolgáló gyógyszereket, de egyik sem kifejezetten a felelős kórokozókat célozta meg - állítják a kutatók.
"Egészen a legutóbbi időkig" - mondja Michele Vendruscolo, a tanulmány vezető szerzője, a Cambridge-i Kémiai Tanszék professzora, "a tudósok nem tudtak megegyezni abban, hogy mi az oka, ezért nem volt célunk."
"Mivel a kórokozókat mára oligomerként ismert fehérje kis csomóként azonosították, stratégiát tudtunk kidolgozni, hogy a gyógyszereket ezekre a mérgező részecskékre irányítsuk" - teszi hozzá.
Az új stratégia nemcsak azt mutatja be, hogy lehet-e olyan vegyületeket megtervezni, amelyek a toxikus fehérje gombbal foglalkoznak, hanem azt is, hogy miként lehet ezeket hatékonyabbá tenni.
Mérgező „gazember” fehérjék
Becslések szerint az Egyesült Államokban 5,7 millió embernek van Alzheimer-kór által okozott demenciája. Ez a szám várhatóan több mint kétszeresére nő a következő 30 évben.
Az Egyesült Államokban, csakúgy, mint az Egyesült Királyságban, az Alzheimer-kór az egyetlen olyan betegség a 10 leggyakoribb halálos ok között, amelyre nincsenek olyan kezelések, amelyek megakadályozzák, lassítják vagy gyógyítják.
Az állapot előrehaladtával, agysejtek és szövetek elpusztításával az agy zsugorodik. Ehhez társulnak a memóriavesztéstől a személyiségváltozásig terjedő tünetek. Végül ez megfosztja az embereket attól, hogy képesek legyenek mindennapi feladatokat elvégezni és önállóan élni.
A fehérjék olyan molekulák, amelyek a szervek és szövetek szerkezetét alkotják, és sok munkát végeznek a testben, beleértve a sejtek belsejét és a sejtek között is.
A molekulák nagy, bonyolult 3-D láncok, amelyek több száz vagy több ezer aminosav egységből állnak, amelyeknek 20 különböző kémiai típusa van.
Az Alzheimer-kórban a „gazember” fehérjék mérgező lerakódásai megölik az egészséges agysejteket. Ez például akkor történik, amikor a fehérje nem hajlik össze vagy marad hajtogatva a megfelelő 3D-alakban.
A „hulladékártalmatlanítási” mechanizmusok nem tudnak lépést tartani
A „rosszul összehajtott és aggregált fehérjék” nemcsak az Alzheimer-kórhoz kapcsolódnak, hanem a Parkinson-kórhoz és sok más emberi betegséghez is.
Az agy „hulladékártalmatlanítási” mechanizmusokkal rendelkezik az ilyen gazember fehérjék eltávolítására. Prof. Vendruscolo azonban elmagyarázza: "Az életkor előrehaladtával az agy kevésbé képes megszabadulni a veszélyes lerakódásoktól, ami betegséghez vezet."
Egy másik tanulmány nemrégiben olyan géneket azonosított, amelyek összekapcsolják az agy hulladékkezelő rendszerét az Alzheimer-kórral.
A cambridge-i tudósok most alapítottak egy biotechnológiai vállalatot, hogy kutatásaikat az Alzheimer-kór és más rosszul összehajtott fehérjékből eredő egyéb rendellenességek új diagnosztikájának és kezelésének felkutatására alkalmazzák.
Körülbelül 2 év múlva várhatóan megkezdik a klinikai vizsgálatokat az első adag gyógyszerrel.
A kutatók az új stratégiát egy kémiai kinetika nevű megközelítéssel dolgozták ki, amely különösen alkalmas a toxikus fehérje-aggregáció „rendkívül dinamikus” folyamatának vizsgálatára és annak forrásának pontos meghatározására.
"Ez az első alkalom, amikor szisztematikus módszert javasolnak a kórokozók - az Alzheimer-kór kiváltó oka - után."
Prof. Michele Vendruscolo
